生長(cháng)激素--Somapacitan

2020年9月1日，FDA宣布批準諾和諾德開(kāi)發(fā)的Sogroya（somapacitan）上市，用于治療成人生長(cháng)激素缺乏癥。Sogroya是FDA批準的首款長(cháng)效人生長(cháng)激素，成人患者僅需每周1次皮下注射給藥。Sogroya的活性藥物成分為somapacitan，這是一種人生長(cháng)激素（hGH）的長(cháng)效類(lèi)似物，采用了已應用于延長(cháng)胰島素、GLP-1半衰期方面將近20年的蛋白質(zhì)技術(shù)。somapacitan是由天然的hGH經(jīng)過(guò)修飾以增強其與血漿蛋白白蛋（albumin）的結合，使其適合每周一次給藥。

12月22日，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心網(wǎng)站公示，諾和諾德（Novo Nordisk）1類(lèi)生物新藥somapacitan注射液獲得臨床試驗默示許可，擬用于治療因內源性生長(cháng)激素分泌不足而導致生長(cháng)緩慢的兒童患者。公開(kāi)資料顯示，這款產(chǎn)品已于2020年8月底獲得美國FDA批準用于生長(cháng)激素缺乏癥（GHD）成年患者，成為首款每周僅需在皮下注射一次的長(cháng)效人類(lèi)生長(cháng)激素（hGH）療法。

Somapacitan（Sogroya）是一種新穎、可逆的、與白蛋白結合的人生長(cháng)激素衍生物，它由天然的hGH經(jīng)過(guò)修飾以增強其與內源性血漿蛋白白蛋白的結合，從而延長(cháng)了分子的半衰期。通過(guò)?；饔孟蛑委熜缘鞍踪|(zhì)中添加脂肪酸可促進(jìn)這些分子與循環(huán)白蛋白的結合。在人體中，分子與血液中白蛋白的非共價(jià)結合會(huì )導致清除率降低，并且大大延長(cháng)了體內半衰期。公開(kāi)資料顯示，somapacitan中具有非共價(jià)白蛋白結合特性的脂肪酸，這使其每周一次皮下給藥成為了可能。

 此前，somapacitan已在一項包含300例生長(cháng)激素缺乏癥患者的隨機、雙盲、安慰劑對照試驗中取得積極結果。這些患者在研究前至少三個(gè)月從未接受過(guò)生長(cháng)激素治療或停止了其他生長(cháng)激素制劑的治療，并被隨機分配接受每周somapacitan，每周安慰劑或每天生長(cháng)激素注射治療。 
 在為期34周的治療期結束時(shí)，每周服用somapacitan的患者，平均軀干脂肪含量下降了1.06％，安慰劑和每日生長(cháng)激素組這一數據分別為0.47％和2.23％。每周somapacitan組和每日生長(cháng)激素組的患者在其他臨床終點(diǎn)方面都有類(lèi)似的改善。軀干脂肪是生長(cháng)在人體軀干或中部的脂肪，受生長(cháng)激素調節，可能與嚴重的醫學(xué)問(wèn)題有關(guān)。
 此次諾和諾德somapacitan注射液在中國獲批臨床，擬用于治療因內源性生長(cháng)激素分泌不足而導致生長(cháng)緩慢的兒童患者，意味著(zhù)這款長(cháng)效生長(cháng)激素有望惠及更多兒童患者。
 生長(cháng)激素不僅在從兒童到成年期的發(fā)育中起重要作用，而且有助于促進(jìn)激素平衡的健康狀態(tài)。兒童生長(cháng)激素缺乏癥是一種嚴重的罕見(jiàn)病，由腦下垂體不能產(chǎn)生足夠的生長(cháng)激素引起?；加蠫HD的兒童不僅身材矮小，而且還經(jīng)歷代謝異常。兒童GHD治療的首要目標是兒童期使身高正?；?、及時(shí)達到青春期和正常的青春期生長(cháng)。
 然而，幾十年來(lái)，兒童GHD的護理標準一直是每天皮下注射一次人類(lèi)生長(cháng)激素，以改善生長(cháng)和代謝。對于護理者和患者來(lái)說(shuō)，每日注射的治療負擔很高，這會(huì )導致依從性差，降低整體治療結果。而諾和諾德somapacitan注射液每周一次給藥的特性，有望大大提高患者依從性。注射劑工業(yè)網(wǎng)祝賀諾和諾德長(cháng)效生長(cháng)激素somapacitan在中國獲批臨床，希望該研究后續進(jìn)展順利，早日為兒童患者帶來(lái)新選擇。

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Source: 諾和諾德官網(wǎng)